DNA 'chỉnh sửa' có thể là vũ khí chống lại virus AIDS

Virus HIV - nguyên nhân gây ra AIDS - là một trong những loài gây hại lớn của nền văn minh hiện đại và làm cho một số lượng lớn người trên khắp hành tinh, lây nhiễm khoảng 35 triệu người mỗi năm. Và trong khi nó vẫn được cộng đồng khoa học coi là không thể chữa được, nhiều nhà nghiên cứu vẫn tiếp tục tìm cách chấm dứt căn bệnh hoặc ít nhất là giảm tác động của nó đối với xã hội.

Một trong những khả năng đang được nghiên cứu ở Hoa Kỳ có liên quan đến nỗ lực bắt chước một đột biến gen. Năm 2006, một người đàn ông tên Timothy Ray Brown (nhiễm HIV và mắc bệnh bạch cầu) đã được ghép tủy xương và nhờ đó có được khả năng miễn dịch với virus AIDS - lưu ý rằng những trường hợp tương tự đã được nhìn thấy. Lý do cho điều này sẽ là một đột biến rất hiếm trong nhiễm sắc thể thứ ba của người hiến tặng.

Đột biến này - xảy ra ở khoảng 1% người da trắng và không có người nào khác, được biết đến cho đến nay - sẽ chịu trách nhiệm thay đổi DNA bằng cách khiến các tế bào của con người đóng cửa với protein thiết yếu của HIV. Đó là, nó sẽ ngăn chặn virus tiếp tục lây lan bên trong cơ thể con người - cho phép phòng vệ tốt hơn trong hệ thống miễn dịch.

Phương thuốc cuối cùng?

Virus AIDS lây lan bên trong cơ thể người thông qua các protein tế bào T4, là các tế bào lympho trợ giúp. Chúng được trời phú cho một bề mặt gọi là CD4, dễ dàng liên kết với glycoprotein GP-120 (hình dưới) - tạo nên màng ngoài của HIV. Chính bằng cách hủy bỏ các liên kết này, đột biến cấy ghép đã cho phép bệnh nhân miễn dịch với căn bệnh này.

Mặc dù trường hợp này rất đáng khích lệ, bạn cần biết rằng chúng ta vẫn còn khá xa so với một phương pháp điều trị dứt điểm. Brown có thể đã vô hiệu hóa virus bên trong cơ thể anh ta, nhưng anh ta vẫn là một người mang mầm bệnh. Hơn thế nữa, người ta phải nghĩ trên phạm vi toàn cầu: cơ hội có một người hiến tủy có đột biến này và có khả năng tương thích với người nhiễm bệnh là rất nhỏ.

Có một giải pháp?

Giáo sư Yuet Kan (Đại học California - San Francisco) tuyên bố rằng có thể có một số cách để bắt chước đột biến này thông qua các chỉnh sửa trong bộ gen. Ông tuyên bố rằng việc tích hợp đột biến sẽ không hoạt động ở cấp độ vĩ mô, nhưng có thể hiệu quả ở quy mô phân tử. Trên hết, điều này sẽ xảy ra theo cách ít xâm lấn hơn là hiến và ghép tủy.

Các nhà nghiên cứu của UCSF đang sử dụng các kỹ thuật chỉnh sửa gen để áp dụng các bản vá bộ gen có thể tìm thấy trong đột biến thay cho các bản vá giống như bộ gen của bệnh nhân, do đó tích hợp với "đột biến" trong cơ thể người nhiễm HIV. Theo những gì họ nói với Daily Mail, điều này đang xảy ra thông qua một kỹ thuật có tên CRISPR.

Nó bao gồm việc thay thế mã di truyền trong các phần cụ thể của một số nhiễm sắc thể - như thể đó là một sự thay đổi trong các phần mạch của bảng điện tử. Trước đó, các kỹ thuật được gọi là Cas9 vẫn được sử dụng, hoạt động như kéo để loại bỏ phần mã sẽ được thay thế. Bởi vì tế bào mới vẫn được công nhận là của bệnh nhân, không có cơ hội từ chối.

Khi nào chúng ta sẽ thấy điều này trong bệnh viện?

Mặc dù đầy hứa hẹn, phương pháp mới vẫn đang trong giai đoạn đầu thử nghiệm tại các phòng thí nghiệm của Mỹ. Quá trình này rất tốn kém và cần có thời gian để được nhìn thấy hiệu quả trong các phương pháp điều trị công cộng, nhưng điều quan trọng cần biết là có những phong trào cộng đồng khoa học tìm cách giải quyết một trong những vấn đề sức khỏe lớn nhất.