Điều trị di truyền mới chữa khỏi cho 2 em bé bị bệnh bạch cầu

Một cách điều trị ung thư sáng tạo gần đây đã cứu sống hai em bé mắc bệnh bạch cầu. Những đứa trẻ, được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu không thể điều trị được, đã trải qua các ứng dụng tế bào miễn dịch biến đổi gen, và sau một năm điều trị đã được xuất viện và chữa lành.

Phương pháp điều trị mới này được phát triển bởi công ty công nghệ sinh học Cellectis của Pháp và lần đầu tiên được đưa vào thực hành tại Bệnh viện Great Ormond Street ở Anh vào năm 2015.

Sau khi hai em bé được xuất viện, các bác sĩ điều trị đã tiết lộ thông tin về nó. Hai đứa trẻ đã chiến thắng trong cuộc chiến chống lại căn bệnh 18 và 12 tháng sau khi điều trị bắt đầu, theo thông tin được công bố bởi hãng tin Reuters.

Theo nhà nghiên cứu miễn dịch bệnh viện London Waseem Qasim, hai trường hợp trẻ sơ sinh là bằng chứng cho thấy phương pháp chỉnh sửa tế bào thực sự có hiệu quả, mặc dù bệnh nhân trải qua nó cần theo dõi liên tục và lâu dài sau khi điều trị.

"Mặc dù cả hai bệnh nhân hiện đang ở nhà và làm việc tốt, chúng tôi nên thận trọng khi điều trị những kết quả này, vì chúng tôi chưa biết liệu kỹ thuật này có thành công trong điều trị nhiều bệnh nhân hơn hay không", chuyên gia nói.

Hy vọng

Giai đoạn điều trị đầu tiên được gọi là UCART19 và đã được áp dụng cho cả bệnh nhân trẻ em và người lớn. Quá trình này là để thay đổi di truyền một nhóm các tế bào miễn dịch để chúng có thể chống ung thư hiệu quả.

Ngoài phương pháp này, ý định là theo thời gian các tế bào miễn dịch bị biến đổi này có thể được chiết xuất từ ​​các nhà tài trợ khỏe mạnh, điều này sẽ khiến loại trị liệu này trở nên phổ biến, bao gồm cả về kinh tế.

Kỹ thuật hiến tặng này không chỉ được áp dụng bởi vì nó có nguy cơ ghép so với bệnh chủ, đó là khi cơ thể bệnh nhân từ chối các tế bào được hiến.

Điều này đã xảy ra với một trong những bệnh nhân giới thiệu. Cô đã phát triển ghép so với bệnh chủ, trải qua các phương pháp điều trị khác và vấn đề được giải quyết khi cô được ghép tủy xương.

Mặc dù kết quả không hoàn toàn kết luận và kỹ thuật không thể được áp dụng trên toàn thế giới, nhưng loại tiến bộ này rất tích cực về mặt khám phá khoa học vì nó mở ra cơ hội mới cho nghiên cứu và điều trị.